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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

8部新片2月上映 后春节档淡季不淡******

　　梁朝伟两部影片“左右互搏”漫威时隔3年重回内地大银幕

　　8部新片2月上映 后春节档淡季不淡

　　2023年1月中国电影市场迎来漂亮的“开门红”——在春节档的加持下，1月最终票房破100亿，单月大盘历史上第五次突破百亿大关，是内地市场首次在2月以外达此成就。内地市场以历史最快速度冲破100亿，比2022年提早了整整10天。

　　后春节档票房走势如何？目前有8部新片定档2月，题材各异不乏看点，可以说虽是“淡季”，但电影并不“淡”。

　　《中国乒乓》能否“绝地反击”

　　《中国乒乓之绝地反击》是今年火爆的春节档中的“另类”，影片原定大年初一上映，后改为大年初三，大年初五调整为小规模放映，最终于2月17日“绝地反击”。

　　影片由邓超、俞白眉联合执导，邓超、孙俪、许魏洲、段博文、蔡宜达主演，取材于上世纪九十年代初国乒男队低谷时期的故事。彼时瑞典队异军突起，技术打法赶超中国，铁腕少帅临危受命，组建起一支备受争议的男乒新军——负伤主力、失意老将、千度近视的削球手以及缺乏大赛经验的双子星。面对内外质疑，主教练携教练组坚持大刀阔斧改革，不被看好的“男乒新五虎”发挥各自优势，终于在1995年世乒赛上演了精彩的绝地反击，重新夺得斯韦思林杯。

　　《中国乒乓之绝地反击》豆瓣开分7分，不少看过的观众评价其热血、励志，但是档期的调整，显然是一个不确定因素，期望影片的票房能够“绝地反击”。

　　两部港片佳作期待票房佳绩

　　《风再起时》和《毒舌律师》两部港片分别将于2月5日和2月24日上映。一部是郭富城和梁朝伟的双雄探长，一部则是黄子华出演的大律师。

　　《风再起时》由翁子光执导并编剧，由郭富城、梁朝伟、杜鹃领衔主演，许冠文、春夏特别出演。影片取材自20世纪中叶“四大探长”的故事，讲述张扬敢拼的磊乐(郭富城饰)与内敛善谋的南江(梁朝伟饰)，在因缘际会下携手，破除旧规，立威造势，在磊乐太太蔡真(杜鹃饰)的斡旋下，成为“双雄探长”，叱咤三十年。

　　翁子光以自编自导《踏血寻梅》而在内地拥有众多粉丝，《风再起时》集结郭富城和梁朝伟两大影帝而备受期待。影片还代表中国香港地区竞逐今年的第95届奥斯卡最佳国际影片奖。有趣的是，梁朝伟、王一博等主演的《无名》正在热映，如今《风再起时》定档，2月影院，梁朝伟可谓“左右互搏”。

　　《毒舌律师》讲述的是黄子华饰演的律师林凉水，为维护深陷虐女冤案的单亲妈妈，向权贵发起捍卫法律尊严之战的故事。影片由江志强、何韵明监制，吴炜伦导演，黄子华、谢君豪、王丹妮、廖子妤、王敏德领衔主演，何启华、杨偲泳、栢天男主演，林保怡、谷德昭特别出演。

　　黄子华去年主演的《还是觉得你最好》叫好叫座，新作《毒舌律师》今年春节档在中国香港上映，荣登史上港产贺岁片开画票房第一。影片豆瓣评分8分，能否在内地上映时再创票房奇迹，令人期待。

　　漫威重回中国内地大银幕

　　时隔3年半，漫威重回中国内地大银幕。《黑豹2》将于2月7日在内地上映，《蚁人3》即《蚁人与黄蜂女：量子狂潮》定档2月17日中美同步上映。

　　《黑豹2》北美去年11月11日上映，内地定档2月7日，是自2019年6月底《蜘蛛侠：英雄远征》之后，时隔3年半上映的第一部漫威电影宇宙作品。电影讲述在“黑豹”特查拉国王不幸去世后，苏睿、奥克耶、拉玛达王太后、姆巴库为了保护瓦坎达而战。瓦坎达人努力迎接他们的新篇章，他们必须在娜吉雅和罗斯探员的帮助下团结起来，为瓦坎达王国开辟新道路。2020年，《黑豹》主演查德维克·博斯曼去世，在《黑豹2》中，利蒂希娅·赖特扮演新一代黑豹。

　　《蚁人3》是漫威电影宇宙第五阶段的首部影片。在影片里，蚁人变大变小的量子科技得到了升级，保罗·路德、伊万杰琳·莉莉、迈克尔·道格拉斯、寇瑞·斯托尔、朱迪·格雷尔、迈克尔·佩纳、艾比·莱德·弗特森等主创将悉数回归。

　　《不能流泪的悲伤》讲述纯情爱恋

　　与往年“2·14”档期爱情片云集不同的是，今年2月14日，目前只有《不能流泪的悲伤》一部定档。影片由唐家辉执导，何蓝逗、蔡凡熙领衔主演，王耀庆、许光汉特别出演，左小青、柯淑勤友情出演，讲述了赵心卉(何蓝逗饰)和林汉聪(蔡凡熙饰)从青梅竹马到年少心动，最后携手成为命定恋人的故事。距离的隔阂、家庭的牵绊，让两人一次次走散。学长陈孝名(许光汉饰)的惊喜告白，男女主角“初恋即一生”的纯情爱恋，动人又治愈。

　　将于2月25日上映的《拨浪鼓咚咚响》讲述了一个痛失爱子的寻仇货郎和一个寻找父亲的孩子从不共戴天到形同父子的感人故事。这段寻父之旅使充满复仇心理的苟仁重新燃起对生活的希望，也使寻找父亲的孩子毛豆找到了心灵归宿，二人相互救赎了彼此。

　　《印式英语》女性当自强

　　2月新片中还有一部印度“老片”——将于2月24日在内地上映的《印式英语》于2012年10月在印度上映，豆瓣8.2分，是一部非常好看的印度电影。

　　电影讲述喜欢做拉杜球的印度家庭主妇莎希，因为终日把照顾家人生活作为自己生活的全部中心，和时代有些脱节。不懂英语的她在生活中还受到了丈夫和女儿的嘲笑，和家人共同话题的减少让她感觉到了危机的存在。意外的机会，远在美国的亲人邀请莎希去帮他们料理结婚事宜。

　　为了促进和家人的沟通、赢得他们的尊重和关注，莎希决定在纽约的四个星期报名参加英语培训班来克服自己的语言障碍。在这个培训班里，莎希也告别了以往沉寂如水的生活，结识了各式各样的朋友——为了学好英语这一共同的目的，大家相互鼓励共同进步。功夫不负有心人，日夜苦学英语的莎希由零基础到在婚礼宴会上大放光芒，用英语讲述的对新人的一席祝福不仅让众人刮目相看，更让她重新赢得了家人的爱和尊重。 文/本报记者肖扬

　　统筹/刘江华

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）